21 мая 2018 года Управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) одобрило таблетки Doptelet (avatrombopag) компании AkaRx (подраделениеDova Pharmaceuticals), предназначенные для лечения тромбоцитопении у взрослых пациентов с хроническим заболеванием печени, которые должны пройти медицинскую или стоматологическую процедуру. Doptelet является первым препаратом, одобренный FDA по данному показанию.
«Пациенты с хроническими заболеваниями печени, имеющие тромбоцитопению подвергаются повышенному риску кровотечений при любых медицинских инвазивных вмешательствах», — сказал Ричард Паздур, доктор медицины, директор Центра онкологических исследований FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических продуктов в Центре оценки лекарств и исследованиям FDA. «Doptelet продемонстрировал хорошую эффективность в плане безопасного увеличения количества тромбоцитов в крови. Этот препарат может уменьшить или полностью устранить потребность в переливании тромбоцитов, которое связано с риском заражения и другими побочными реакциями».
Тромбоциты — бесцветные клетки, продуцируемые в костном мозге, которые помогают образовывать сгустки крови в сосудистой системе и предотвращают кровотечение. Тромбоцитопения — это состояние, характеризующееся снижением количества тромбоцитов в крови, что сопровождается повышенной кровоточивостью и проблемами с остановкой кровотечений. У пациентов с умеренной тромбоцитопенией может произойти серьезное или угрожающее жизни кровотечение, особенно во время инвазивных процедур. Пациенты со значительной тромбоцитопенией обычно получают переливание тромбоцитов непосредственно перед процедурой для увеличения количества тромбоцитов.
Безопасность и эффективность Doptelet изучались в двух исследованиях (ADAPT-1 и ADAPT-2) с участием 435 пациентов с хроническим заболеванием печени и тяжелой тромбоцитопенией, которые планировали пройти медицинскую инвазивную процедуру. В исследованиях эффективность и безопасность препарата Doptelet сравнивалась с плацебо. Препарат вводился перорально в течение пяти дней перед процедурой. Результаты исследования показали, что профилактическое лечение препаратом увеличило долю пациентов, которые имели рост количества тромбоцитов в крови и не нуждались в переливании тромбоцитов или любой другой спасательной терапии в день процедуры и спустя семь дней после процедуры по сравнению с теми, кто лечился с плацебо.
Среди наиболее распространенных побочных эффектов, о которых сообщали участники исследований, были лихорадка, боль в животе, тошнота, головная боль, усталость и отек в руках или ногах.
Источник: fda.gov
Загрузка...