Американская компания bluebird bio, Inc. («блуберд байо, Инк.») и датская Novo Nordisk («Ново Нордиск») объявили о заключении трехлетнего договора о сотрудничестве для совместной разработки лекарственных препаратов следующего поколения на основе технологии редактирования генома in vivo, позволяющих лечить генетические заболевания, включая гемофилию, сообщает сайт BiospectrumAsia.
В рамках партнерства усилия компаний будут нацелены на поиск геннотерапевтического препарата-кандидата для дальнейшей разработки, чтобы, в конечном итоге, пожизненно избавить пациентов с гемофилией A от необходимости использования заместительной терапии факторами свертывания крови.
С этой целью планируется использование патентованной технологии megaTAL™ на основе иРНК от компании bluebird bio, обладающей потенциалом высокоспецифичного и эффективного выключения, редактирования или вставки элементов генов.
Данная технология будет применяться к препаратам для лечения гемофилии, составляющим портфель Novo Nordisk. Первоначальные усилия партнеров будут сфокусированы на коррекции дефицита фактора VIII; в дальнейшем возможно исследование других терапевтических мишеней.
Татьяна Кублицкая
pharmvestnik
Загрузка...