Novartis будет исследовать препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии на детях в возрасте от 2 до 18 лет. Ранее FDA приостановило испытания из-за побочных эффектов. Но после того, как Novartis предоставила новую информацию, регулятор разрешил продолжить клинические исследования.
Швейцарская Novartis запустит III фазу исследования самой дорогой в мире однократной терапии «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии, одна доза которой стоит 2,1 млн долл. Компания будет изучать возможность использования препарата пациентами в возрасте от 2 до 18 лет для лечения заболевания, пишет Reuters. Ранее он был одобрен для детей до двух лет.
Решение было принято после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США заявило, что существующие испытания могут быть продолжены, тем самым отменив решение об их приостановке, введенное в октябре 2019 года. Это решение было связано с появлением информации о возможных неврологических эффектах после применения препарата. Но Novartis предоставила новые данные, и FDA изменило свое мнение.
В марте этого года Novartis заявила, что увольняет 400 человек и закрывает центр генной терапии в США, поскольку в прошлом году рост продаж «Золгенсма» снизился. Сообщалось, что в VI квартале прошлого года продажи составили 254 млн долл. по сравнению с 291 млн долл. в III квартале. На продажи мог повлиять запрос FDA в сентябре 2020 года на проведение дополнительных испытаний «Золгенсма» на детях от 2 до 5 лет.
В США применение препарата было одобрено в 2019 году для пациентов до двух лет, а на территории Евросоюза он получил условное одобрение в марте 2020 года. В России компания Novartis начала регистрацию препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в июле 2020 года, соответствующая информация была размещена на сайте госреестра Минздрава. Препарат закупает фонд «Круга добра» для детей со спинальной мышечной атрофией после рассмотрения заявок экспертным советом.
Николай Соколов
pharmvestnik
Загрузка...