FDA одобрило Yescarta (axicabtagene ciloleucel) – клеточный геннотерапевтический препарат для лечения взрослых с определенными типами B-крупноклеточной лимфомы, не откликнувшихся на лечение, как минимум, двумя другими средствами, или тех, у которых случился рецидив заболевания после лечения, как минимум, двумя другими средствами, сообщает сайт WorldPharmaNews. Yescarta на основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T) является вторым геннотерапевтическим препаратом, одобренным FDA, и первым одобренным препаратом для лечения определенных типов неходжкинской лимфомы (НХЛ).
Диффузная B-крупноклеточная лимфома (ДБККЛ) – наиболее распространенный тип НХЛ у взрослых. В США ежегодно диагностируют примерно 72 тыс. новых случаев НХЛ, а ДБККЛ представляет один из трех впервые поставленных диагнозов. Yescarta одобрен для применения у взрослых пациентов с B-крупноклеточной лимфомой, у которых, как минимум, два вида предыдущей терапии оказались неэффективными, включая ДБККЛ, первичную медиастинальную В-крупноклеточную лимфому, В-клеточную лимфому высокой степени злокачественности и ДБККЛ, развившуюся вследствие фолликулярной лимфомы. Yescarta не показан для лечения пациентов с первичной лимфомой центральной нервной системы.
Каждая доза Yescarta представляет собой кастомизированную терапию, в которой задействованы механизмы собственной иммунной системы пациента для борьбы с лимфомой. Осуществляется отбор T-клеток (лейкоцитов) пациента, которые затем подвергаются генетической модификации для включения в них нового гена, таргетирующего и убивающего клетки лимфомы. Пациент получает модифицированные клетки в виде инфузии.
Безопасность и эффективность Yescarta были установлены в многоцентровом клиническом исследовании с участием более 100 взрослых субъектов с рефрактерной или рецидивирующей B-крупноклеточной лимфомой. Полная ремиссия после лечения препаратом Yescarta наблюдалась у 51% субъектов.
Yescarta может вызывать серьезные подобные эффекты. В инструкции по медицинскому применению препарата содержится предостережение относительно синдрома высвобождения цитокинов (CRS), являющегося системным ответом на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток; это вызывает повышение температуры, развитие гриппоподобных симптомов и неврологической токсичности. Другие побочные эффекты включают в себя развитие серьезных инфекций, низкое содержание форменных элементов крови и ослабление иммунной системы. Побочные эффекты обычно появляются в течение первой или второй недели после начала терапии Yescarta, но некоторые нежелательные реакции могут развиться позже.
Из-за риска CRS и неврологической токсичности Yescarta одобрен при обязательном использовании стратегии оценки и снижения рисков, включающей элементы обеспечения безопасности применения. FDA требует от больниц и связанных с ними клиник специальной сертификации отпуска Yescarta. Частью сертификации является обучение персонала, связанного с назначением, отпуском и введением Yescarta, распознаванию и ведению CRS и неврологической токсичности. Пациенты также должны быть информированы о потенциальных серьезных нежелательных реакциях и необходимости быстрого возвращения в лечебное учреждение в случае появления таких реакций.
Для оценки долгосрочной безопасности FDA требует от производителя проведения пострегистрационного наблюдательного исследования пациентов, получавших лечение препаратом Yescarta.
FDA рассмотрело регистрационную заявку по препарату Yescarta в приоритетном порядке и присвоило ему статус прорывного лекарственного препарата, а также орфанного препарата.
Регистрационное удостоверение по препарату Yescarta выдано компании Kite Pharma, Inc.
Татьяна Кублицкая
«Фармацевтический вестник»
Загрузка...