Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения незарегистрированного препарата «Трикафта» для лечения муковисцидоза. С 2022 года фонд сможет закупать лекарственный препарат для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет. Также расширены возрастные рамки применения препарата «Золгенсма».
С 2022 года незарегистрированный в России лекарственный препарат «Трикафта» (элексакафтор / ивакафтор / тезакафтор) начнут закупать для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума. Были сняты ранее действовавшие ограничения по тяжести заболевания. Также расширены возрастные рамки применения зарегистрированного в России накануне препарата «Золгенсма». Полностью информация о новых критериях еще не опубликована. Решение экспертов учитывает положения инструкции к применению препарата, предложенной производителем и утвержденной при его регистрации, сообщается на сайте фонда.
В сентябре председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился к врачебному сообществу с просьбой провести анализ накопленной врачебной практики по применению препарата «Золгенсма». Накопленный опыт может позволить расширить его применение при лечении СМА, отметил Ткаченко. Решение экспертного совета о расширении возрастных рамок применения лекарственных препаратов «Золгенсма» и «Трикафта» стало ответом экспертного сообщества на это обращение, сообщается на сайте фонда.
«Решение открывает возможность для фонда обеспечивать лекарственным препаратом «Золгенсма» вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом «Золгенсма» будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом», – указано в сообщении фонда.
Экспертный совет также еще раз подтвердил невозможность применения других видов патогенетической терапии после применения «Золгенсма» до момента подтверждения безопасности и, главное, эффективности комбинирования разных видов лекарственной терапии СМА в ходе клинических испытаний.
Сейчас «Золгенсма» показан для лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Novartis в августе 2021 года сообщала, что будет исследовать препарат для лечения детей в возрасте от 2 до 18 лет. Ранее FDA приостановило испытания из-за побочных эффектов. Но после того, как Novartis предоставила новую информацию, регулятор разрешил продолжить клинические исследования.
Фонд удовлетворяет все полученные заявки и обеспечивает лекарствами 1076 детей с диагнозом СМА, в том числе, 21 ребенок за счет фонда получил «Золгенсма». Стоимость одной упаковки превышает 100 млн руб., указывают в фонде, но точной цены не раскрывают.
Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor)
Одобрен FDA 21 октября 2019 года Минздравом не одобрен Лекарственная форма: таблетки Показание: лечение муковисцидоза пациентов 12 лет и старше с мутацией F508del в гене CFTR. В июне 2021 года препарат одобрен для детей с 6 лет, у которые есть хотя бы одна мутация F508del или мутация в гене CFTR, отвечающая на Trikafta. Производитель: Vertex Pharmaceuticals
«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек)
FDA одобрен 24 мая 2019 года Минздравом одобрен 9 декабря 2021 года Лекарственная форма: суспензии для внутривенной инфузии во флаконах для однократного использования Показание: лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет Производитель: Novartis
Елена Сидорова
pharmvestnik
Загрузка...