В Великобритании одобрено к применению новое лекарство, разработанное компанией Alexion Pharmaceuticals. Препарат Стренсик (Strensiq) предназначен для лечения редкого наследственного заболевания – гипофосфатазии.
У людей, страдающих этим заболеванием, поврежден ген тканеспецифической щелочной фосфатазы, что приводит к нарушению минерализации костной и зубной тканей. Кроме того, у больных развиваются судороги, нарушение дыхания, проблемы с почками и другие осложнения. Существует более двухсот мутаций, ассоциированных с заболеванием. В одних случаях гипофосфатазия может оставаться недиагностированной в течение всей жизни, а в других обладает стопроцентной летальностью.
Созданное Alexion Pharmaceuticals лекарство предназначено для пациентов с перинатальной и инфантильной формами гипофосфатазии, смертность при которых наиболее высока. Стоимость годового курса лечения Стренсиком для детей, весящих до 9 кг, составляет 215 тысяч долларов США, а год лечения взрослого пациента обойдется в два миллиона долларов.
Национальный институт здравоохранения и совершенства медицинской помощи Великобритании ранее отклонил одобрение препарата из-за его высокой стоимости, но сейчас разрешил его использование. Ранее Стренсик уже был одобрен для лечения гипофосфатазии в Японии и США.
Источник: UK okays Alexion drug costing up to $2 million but wants price cut
A new drug to treat a rare inherited bone disorder that was developed by Alexion Pharmaceuticals and could cost up to 1.5 million pounds ($2 million) a year per patient has been cleared for limited use by Britain’s health cost watchdog.
Фото: Kristoffer Tripplaar/SIPA/AP
Загрузка...