Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) впервые одобрило генную терапию с применением технологии химерного антигенного рецептора (CAR-T) для лечения рака крови и костного мозга. Терапия под названием Kymriah разработана швейцарской компанией Novartis, стоимость курса лечения составит $475 тысяч.
Генная терапия Kymriah предназначена для пациентов в возрасте до 25 лет с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), которым не помогло традиционное лечение. В ходе этой процедуры врачи извлекают клетки иммунной системы пациента, «обучают» их распознавать опухоль, а потом вводят обратно, после чего собственный иммунитет человека начинает атаковать раковые клетки.
Безопасность и эффективность Kymriah подтверждена в ходе клинических испытаний, в которых участвовали 63 пациента. Общий показатель ремиссии за три месяца составил 83%. В то же время FDA предупреждает об опасных побочных эффектах терапии, таких как синдром освобождения цитокинов (CRS) и неврологических явлениях, которые могут угрожать жизни пациента. Чтобы исключить эти и другие риски лечения, FDA обязало больницы, которые будут поводить терапию, пройти специальную сертификацию.
FDA называет свое решение историческим, так как агентство дало зеленый цвет совершенно новому подходу к лечению рака и других серьезных заболеваний. Ведомство ускорило проверку и вынесло положительный вердикт на несколько недель раньше положенного срока.
«Мы вступаем в новый этап развития медицинских инноваций, имея возможность перепрограммировать клетки пациента, чтобы атаковать смертоносный рак», – сказал комиссар FDA Скотт Готлиб.
Как подчеркивает издание Bloomberg, большую дискуссию вызывает стоимость терапии, оцененная Novartis в $475 тысяч. По словам Марка Трусхайма, стратегического директора технологического центра биомедицинских инноваций штата Массачусетс, высокая цена терапии обусловлена сложным производственным процессом.
«Генная терапия отличается тем, что вы проходите ее один раз, тогда как обычные лекарства нужно принимать каждый месяц или каждый день… У разработчика нет механизма для оплаты за каждый месяц, поэтому стоимость кажется довольно высокой», — объясняет он.
Чтобы снизить риски для пациентов Novartis предлагает использовать терапию Kymriah на условии разделения риска (risk sharing). Это означает, что пациент или его страховая компания будут оплачивать лечение только в случае, если терапия в течение месяца даст положительный результат.
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) представляет собой рак крови и костного мозга, при котором организм производит патологические клетки лейкоцитов. На сегодняшний день это самый распространенный вид рака среди детей в США. По данным Национального института онкологии, в стране диагноз ОЛЛ получают ежегодно около 3 100 пациентов в возрасте до 20 лет.
Novartis AG – швейцарская фармацевтическая компания, созданная в 1996 году путем объединения швейцарских компаний Ciba Geigy и Sandoz. Novartis специализируется на рецептурных препаратах, применяемых в онкологии, неврологии, психиатрии, трансплантологии. Выручка компании в 2016 году составила $48,5 млрд.
Источник: FDA
Загрузка...