В FDA объяснили ускоренное одобрение препарата Aduhelm от болезни Альцгеймера, в отношении которого существуют сомнения в эффективности. В регуляторе считают, что хотя препарат показал спорные результаты на испытаниях, большое количество пациентов нуждается в потенциально новых методах лечения.
Руководители FDA написали статью, в которой объяснили, почему регулятор одобрил препарат от болезни Альцгеймера Aduhelm от компании Biogen в ускоренном порядке. Статья опубликована в JAMA Network.
Ранее представители американской фармацевтической и биотехнологической промышленности раскритиковали это одобрение, отметив «отсутствие каких-либо четких данных об эффективности, тревожные признаки, связанные с угрозами безопасности, возмутительные сроки завершения IV фазы и цену, которая позволила бы Biogen получить миллиарды долларов от отчаявшихся пациентов».
Объясняя решение одобрить Aduhelm, руководители FDA, в числе которых директор отдела нейробиологии FDA Билли Данн, заместитель директора по новым лекарствам Центра оценки лекарств (CDER) FDA Питер Штайн и директор CDER Патриция Каваццони отметили, что данных испытаний недостаточно для «убедительной демонстрации» клинической пользы по замедлению когнитивного спада у пациентов с болезнью Альцгеймера.
При этом они подчеркнули серьезность болезни Альцгеймера и выразили надежду на то, что механизм действия Aduhelm может принести значительную пользу по сравнению с доступной сейчас терапией.
Они также отметили, что Aduhelm уменьшал количество бляшек бета-амилоида в обоих исследованиях III фазы – это ключевой патологический маркер и определяющая характеристика заболевания.
«Мы слышали от пациентов и их семей об огромных потерях, которые приносит болезнь, и об их желании получить лечение, чтобы остановить или отсрочить потерю функциональности», – пишут авторы.
«Многие ясно дали понять, что готовы пойти на компромисс между некоторой неуверенностью в клинической пользе в обмен на более ранний доступ к потенциально эффективному лекарству, и это является точной предпосылкой и целью ускоренного утверждения», – добавили они.
Ранее на этой неделе исполняющая обязанности комиссара FDA Джанет Вудкок призвала к независимому пересмотру утверждения регулятором Aduhelm. Вудкок попросила провести расследование процесса рассмотрения заявки Biogen на получение лицензии на биологические препараты для Aduhelm. Будет рассмотрено взаимодействие между Biogen и персоналом FDA в процессе проверки.
Независимая проверка будет направлена на определение того, было ли какое-либо из этих взаимодействий несовместимым с процедурами FDA.
Николай Соколов
pharmvestnik
Загрузка...