Первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза одобрено к применению управлением по продуктам и лекарствам США (FDA).
Муковисцидоз является системным наследственным заболеванием, обусловленным мутацией гена регулятора трансмембранной проводимости, характеризуется оно поражением желез внешней секреции тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания и желудочно-кишечного тракта. Заболевание связанно с мутацией в гене CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator , или МВТР – трансмембранный регулятор муковисцидоза).
До настоящего времени не удавалось подобрать лечение, которое действовало бы на причину болезни. Для людей страдающих от муковисцидоза применялась лишь симптоматическая терапия.
Американская фармкомпания Vertex Pharmaceuticals разработала новый препарат Kalydeco (ивакафтор), который улучшает работу МВТР (CFTR), в котором из-за мутации аминокислота глицин в 155-м положении заменена аспарагиновой кислотой.
Он повышает вероятность открытия этого ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата (ЦАМФ) и повышает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе.
В ходе исследования пациенты прошли экспериментальный курс терапии ивакафтором и на фоне его применения у больных улучшились показатели функции легких в среднем на 10 процентов. Пациенты набрали вес, их самочувствие значительно улучшилось. Многие люди, страдающие муковисцидозом, имеют дефицит массы тела.
Препарат выпускается в форме таблеток, которые содержат 150 миллиграммов действующего вещества и рассчитаны на прием дважды в сутки.
Применение препарата одобрено FDA для взрослых и детей старше шести лет.
В настоящее время ведутся исследования на предмет безопасности и эффективности препарата для детей младшего возраста, пишет epidemiolog.ru.
Загрузка...