Приблизительно 30 тысяч лекарственных препаратов были убраны в долгий ящик фармкомпаниями, начинавшими их разработку. Среди причин этого может быть недостаток доказанной эффективности или неадекватная бизнес-модель развития лекарства. Среди таких препаратов много безопасных веществ, показавших значительный потенциал на этапе доклинических исследований. Могут ли они показать эффективность в других показаниях?
Недавнее клиническое исследование обнаружило, что препарат лонафарниб, предложенный компанией Мерк в 1990х годах для лечения рака головы и шеи, но не добившийся успеха, облегчает симптомы детской прогерии (L. B. Gordon Proc. Natl Acad. Sci. 2012). Это открытие ободрило поиски новых применений для известных препаратов. Совет по медицинским исследованиям Великобритании (UK Medical Research Council) планирует выделить гранты академическим учреждениям на общую сумму до 16 млн долларов США в целях поиска новых мишеней для 22 лекарств, разработанных компанией Астра-Зенека, но не выпущенных на рынок. Аналогичную программу запустили Национальные институты здоровья США (NIH) для поиска новых применений для 56 препаратов, разработанных крупнейшими фармкомпаниями.
Компании-разработчики, отдающие свои молекулы на доработку, не раскрывают формулы веществ участникам конкурса на гранты NIH. Формулы раскроют лишь победителям. Это препятствует желанию химиков варьировать структуры молекул, приспосабливая их под конкретные мишени, без подачи заявок и выполнения конкурсных процедур. Помимо этого, если вещество окажется потенциально интересным в каком-либо новом варианте, компания разработчик сохраняет право выкупить его обратно и разрабатывать в дальнейшем самостоятельно. Если материнской компании это покажется малоинтересным, исследователи могут начать разработку, привлекая, если необходимо, сторонние ресурсы. Видно, что это первые ласточки, проникающие в закрома фармкомпаний, и будущее покажет, окажется ли этот путь перспективным для обнаружения новых эффективных лекарств, будет ли сотрудничество расширяться.