Компания Biogen опубликовала результаты опорного клинического исследования III фазы препарата тоферсен (tofersen), предназначенного для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). В исследовании не удалось достичь основную конечную точку, однако было показаны благоприятные тренды в отношении дополнительных и поисковых конечных точек.
Основная конечная точка была обозначена как изменение к 28 неделе по шкале ALSFRS-R — функциональной шкале, оценивающей функции ходьбы, глотания, самообслуживания, возможности самостоятельно одеться. Дополнительными конечными точками были изменения показателей биологической активности и клинических показателей. В частности, было показано, что на фоне применения экспериментального препарата снижается уровень белка SOD1, протонейрофибрилла, являющегося возможным биомаркером нейродегенеративного заболевания.
В целом, авторы отмечают, что при применении тоферсена наблюдались признаки замедления прогрессирования бокового амиотрофического склероза, хотя эти изменения не были статистически значимыми. Всего в исследовании приняли участие 108 пациентов, которые в зависимости от группы получали тоферсен или плацебо.
Загрузка...