Экспериментальный препарат Scholar Rock против спинальной мышечной атрофии (СМА) показал эффективность в ходе поздних испытаний, сообщается на сайте компании. Апитегромаб улучшил двигательную функцию у пациентов с данным заболеванием (1,8 балла по сравнению с группой плацебо в тесте, известном как функциональная моторная шкала Хаммерсмита – HFMSE), что открывает путь к вероятному одобрению препарата. Ожидается, что заявка в FDA и EMA будет подана в первом квартале 2025 года.
Лечение апитегромабом хорошо переносилось во всех возрастных группах. Клинически значимых различий в профиле нежелательных явлений в зависимости от дозы (10 мг/кг по сравнению с 20 мг/кг) не было. Серьезные нежелательные явления соответствовали основному заболеванию и текущему стандарту лечения, получаемому пациентами; ни одно из них не было оценено как связанное с апитегромабом, и ни одно не привело к прекращению приема исследуемого препарата.
«Данные более чем четырехлетнего клинического испытания наглядно демонстрируют потенциально преобразующее преимущество апитегромаба для достижения клинически значимых улучшений двигательной функции, измеряемых с помощью HFMSE в широкой популяции пациентов с СМА, где двигательная функция, как правило, со временем снижается», – заявил главный врач Scholar Rock Джинг Маранц.
В апреле 2024 года российская компания «Генериум» зарегистрировала свой препарат против СМА «Лантесенс» (нусинерсен). Это первый российский дженерик «Спинразы» (производитель Janssen). Кроме того, разработкой своего препарата против СМА занимается российская Biocad.
Загрузка...