Компания Astellas вынуждена второй раз приостановить испытания препарата генной терапии из-за смерти четвертого пациента. Ранее она уже делала это после трех несчастных случаев, но FDA разрешило продолжать исследование после снижения дозировки.
Мальчик, участвовавший в клинических испытаниях экспериментальной генной терапии AT132 от дочерней компании Astellas Audentes Therapeutics, умер после того, как в ходе испытаний препарата у него развилось нарушение функции печени, сообщает компания.
Его смерть стала четвертой, зафиксированной в испытаниях генной терапии компании, которая направлена на лечение редкого и нервно-мышечного состояния, известного как Х-сцепленная миотубулярная миопатия. Ранее испытание уже останавливали после третьей смерти в августе прошлого года.
После этого Astellas снизила вводимую пациентам дозу более чем наполовину. При этом издание BioPharmaDive отмечает, что дозировка была в целом очень большой для такого рода исследований. После снижения дозы американское FDA разрешило Astellas возобновить испытание в декабре 2020 года. Но компании пришлось снова приостановить его 1 сентября этого года после того, как тесты показали нарушение функций печени у погибшего на прошлой неделе мальчика.
Молодой пациент был первым и единственным участником, получавшим лечение после перезапуска испытаний, сообщает Astellas. Однако точная причина смерти все еще не установлена, а компания продолжает собирать дополнительную информацию.
«Мы изучим и рассмотрим все результаты вместе с нашим независимым комитетом по мониторингу данных, с нашей экспертной комиссией по печени и исследователями на объекте ASPIRO», — сказал глава отдела генной терапии, медицины и развития Astellas Натан Бахтелл. ASPIRO — это название исследования Астеллас.
Тем не менее, по доступной на сегодняшний день информации, этот случай обнаруживает сходство с другими смертями, произошедшими в прошлом году. У всех умерших развились признаки поражения печени после получения высоких доз терапии Astellas, которое позже прогрессировало до печеночной недостаточности. Причиной смерти двух участников был сепсис, а у третьего — желудочно-кишечное кровотечение.
Компания приобрела Audentes Therapeutics в 2019 году. Сумма сделки составила 3 млрд долл. Основным активом был как раз AT132, по предварительным договоренностям, препарат должны были начать регистрировать в США уже в середине 2020 года.
Николай Соколов
pharmvestnik
Загрузка...