Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило компании ConSynance Therapeutics статус редкого детского заболевания для ее пероральной терапии синдрома Прадера-Вилли (синдром гипотонии-ожирения). Если препарат CSTI-500 пройдет все стадии клинических испытаний и будет одобрен, американская компания получит право воспользоваться специальным ваучером, который можно будет использовать для приоритетного рассмотрения другого ее продукта, а также передать или продать другой компании за $100-350 млн.
Сокращая время рассмотрения FDA на четыре месяца и помогая быстрее вывести актив на рынок, ваучеры являются горячими активами на вторичном рынке. Согласно информации на сайте FDA, программа перестанет действовать 30 сентября 2024 года.
Препарат CSTI-500, предназначенный для лечения синдрома Прадера-Вилли у детей и подростков, представляет собой тройной ингибитор обратного захвата моноаминов (TRI), который воздействует на нейропсихиатрическое поведение, наблюдаемое у пациентов с этим синдромом, такое как желание потреблять огромное количество еды и вспышки гнева. ConSynance заявила, что исследование фазы II начнется в следующем году.
CSTI-500 восстанавливает баланс серотонина, дофамина и норадреналина, связанных с этим поведением. В настоящее время детям с синдромом Прадера-Вилли рекомендуется принимать гормоны роста. Они могут помочь улучшить размер и силу мышц, повысить уровень энергии и помочь изменить внешний вид лица. Наряду с проблемами поведения и нарушением развития мышц дети с синдромом также испытывают трудности в обучении, для них характерен недостаточный рост и отсутствие полового развития.
Национальная организация по редким заболеваниям (NORD) оценивает заболеваемость синдромом в пределах от одного на 10 000 до 30 000 человек. «CSTI-500 выделяется как первый кандидат на препарат для лечения синдрома Прадера-Вилли, разработанный для лечения как гиперфагии, так и сильных вспышек гнева, обеспечивая потенциальный прорыв и комплексное решение для лечения этого сложного расстройства», — заявил генеральный директор ConSynance Шуан Лю.
Считается, что патология развивается в результате мутации 15 хромосомы (сегмента q11.2-q13), причем данная аномалия возникает в момент оплодотворения яйцеклетки, то есть обмена родительских генетических материалов. В 65-75% случаев мутация обусловлена дефектом отцовской 15 хромосомы, а в 25-35% – наследованием обеих 15 хромосом от матери.
Загрузка...